In un nuovo studio, i ricercatori del Massachusetts Institute of Technology – MIT hanno sviluppato nanoparticelle che possono fornire il sistema di editing del genoma CRISPR e specificamente modificare i geni nei topi. Il team ha utilizzato le nanoparticelle per portare i componenti CRISPR, eliminando la necessità di utilizzare virus per la consegna.
Utilizzando una nuova tecnica di consegna descritta nella rivista “Nature Biotechnology“, i ricercatori sono stati in grado di tagliare alcuni geni in circa l’80% delle cellule epatiche, la migliore percentuale di successo mai ottenuta con CRISPR negli animali adulti.
“Quello che è veramente eccitante è che abbiamo dimostrato che è possibile creare una nanoparticella che possa essere utilizzata per modificare definitivamente e specificamente il DNA nel fegato di un animale adulto“, afferma il prof. Daniel Anderson.
Il team ha preso di mira in questo studio un gene, noto come Pcsk9, che regola i livelli di colesterolo. Le mutazioni nella versione umana del gene sono associate ad un raro disordine chiamato ipercolesterolemia familiare dominante e la FDA recentemente ha approvato due anticorpi che inibiscono Pcsk9. Tuttavia, a livello di trattamento, questi anticorpi devono essere presi regolarmente, e per il resto della vita del paziente. Le nuove nanoparticelle modificano in modo permanente il gene dopo un singolo trattamento, e la tecnica è molto promettente per il trattamento di altri disturbi epatici, secondo il team di ricercatori del MIT.
Leggi abstract dell’articolo:
- Structure-guided chemical modification of guide RNA enables potent non-viral in vivo genome editing
Hao Yin, Chun-Qing Song, Sneha Suresh, Qiongqiong Wu, Stephen Walsh, Luke Hyunsik Rhym, Esther Mintzer, Mehmet Fatih Bolukbasi, Lihua Julie Zhu, Kevin Kauffman, Haiwei Mou, Alicia Oberholzer, Junmei Ding, Suet-Yan Kwan, Roman L Bogorad, Timofei Zatsepin, Victor Koteliansky, Scot A Wolfe, Wen Xue, Robert Langer & Daniel G Anderson
Nature Biotechnology Published online:13 November 2017 doi:10.1038/nbt.4005
Fonte: MIT
