CRISP: Create nanoparticelle che modificano il genoma

15 Novembre 2017

In un nuovo studio, i ricercatori del Massachusetts Institute of Technology –  MIT  hanno sviluppato nanoparticelle che possono fornire il sistema di editing del genoma CRISPR e specificamente modificare i geni nei topi. Il team ha utilizzato le nanoparticelle per portare i componenti CRISPR, eliminando la necessità di utilizzare virus per la consegna.

Utilizzando una nuova tecnica di consegna descritta nella rivista “Nature Biotechnology“, i ricercatori sono stati in grado di tagliare alcuni geni in circa l’80% delle cellule epatiche, la migliore percentuale di successo mai ottenuta con CRISPR negli animali adulti.
“Quello che è veramente eccitante è che abbiamo dimostrato che è possibile creare una nanoparticella che possa essere utilizzata per modificare definitivamente e specificamente il DNA nel fegato di un animale adulto“, afferma il prof. Daniel Anderson.

Il team ha preso di mira in questo studio un gene, noto come Pcsk9, che regola i livelli di colesterolo. Le mutazioni nella versione umana del gene sono associate ad un raro disordine chiamato ipercolesterolemia familiare dominante e la FDA recentemente ha approvato due anticorpi che inibiscono Pcsk9. Tuttavia, a livello di trattamento, questi anticorpi devono essere presi regolarmente, e per il resto della vita del paziente. Le nuove nanoparticelle modificano in modo permanente il gene dopo un singolo trattamento, e la tecnica è molto promettente per il trattamento di altri disturbi epatici, secondo il team di ricercatori del MIT.

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Fonte: MIT