La proteina prodotta dal gene ASH1L svolge un ruolo chiave nello sviluppo della leucemia acuta, insieme ad altre malattie. La proteina ASH1L, tuttavia, è stata difficile da bersagliare terapeuticamente. Ora un team di ricercatori guidato da Jolanta Grembecka, Ph.D., e Tomasz Cierpicki, Ph.D., dell’Università del Michigan ha sviluppato piccole molecole di prima classe per inibire la proteina ASH1L, prevenendo interazioni molecolari critiche e di conseguenza la progressione della leucemia.
Nei modelli murini di leucemia, il composto principale, noto come AS-99, ha ridotto con successo la progressione della leucemia.
“Questo lavoro punta a una nuova ed eccitante strada per sviluppare nuovi agenti terapeutici contro la leucemia acuta, oltre a fornire un nuovo approccio per studiare ulteriormente le funzioni biologiche di ASH1L e il suo ruolo nello sviluppo della malattia“, afferma Grembecka, professore associato di patologia all’Università del Michigan.
Leggi il full text dell’articolo:
- Discovery of first-in-class inhibitors of ASH1L histone methyltransferase with anti-leukemic activity,
Rogawski, D.S., Deng, J., Li, H. et al.
Nat Commun 12, 2792 (2021). https://doi.org/10.1038/s41467-021-23152-6
