Terapia di gene-editing per la prima volta su un paziente

17 Novembre 2016

Scienziati cinesi del West China Hospital hanno iniettato per la prima volta su un paziente cellule modificate tramite la tecnica di gene-editing denominata CRISPR-Cas9 (acronimo che sta per Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats). La tecnica è stata sviluppata soltanto da pochi anni, permettendo di aprire la strada verso la modifica dei geni in modo più semplice, economico e rapido delle metodologie utilizzate in precedenza.

I ricercatori cinesi guidati dall’oncologo Lu You alla Sichuan University di Chengdu, hanno ottenuto l’approvazione per condurre il nuovo processo di sperimentazione questa estate. Un paziente con una forma aggressiva di cancro ai polmoni, coinvolto in un trial clinico del West China Hospital, ha ricevuto delle cellule modificate tramite questa nuova procedura.

Per quanto riguarda il trial guidato da Lu, il team ha rimosso delle cellule dal sangue del paziente, per poi “disabilitare” il gene PDCD1, il cui scopo è codificare la proteina PD-1. Quest’ultima ha un importante ruolo nella regolazione del sistema immunitario, prevenendo l’attivazione dei linfociti T, il che a sua volta consente di evitare l’autoimmunità. Questa limitazione nella risposta è normalmente molto utile, ma non nel caso di un tumore che sfrutta questa funzione per proliferare.

Il trial prevede il coinvolgimento di 10 pazienti, ognuno dei quali riceverà due, tre o quattro iniezioni delle proprie stesse cellule modificate. Lo scopo principale è quello di verificare la sicurezza di questa terapia, motivo per il quale le persone coinvolte saranno monitorate per sei mesi ed oltre dopo le iniezioni.
La speranza è che le cellule modificate possano ora passare all’offensiva e aiutare a combattere il cancro del paziente.

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