Fibrosi cistica, ivacaftor è un componente chiave della terapia tripla di combinazione [Pneumologia]

Un nuovo studio recentemente pubblicato ha confermato che ivacaftor, uno dei tre farmaci che compongono la terapia tripl elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor, è fondamentale per ripristinare la capacità di eliminare il muco nelle persone affette da fibrosi cistica (FC). L’interesse verso questo aspetto nasce da studi precedenti, che avevano ipotizzato che un’esposizione prolungata a ivacaftor potesse ostacolare il corretto funzionamento della proteina CFTR (difettosa nei pazienti con FC). Tuttavia, i ricercatori hanno scoperto che le condizioni in cui vengono coltivate le cellule in laboratorio influenzano fortemente l’efficacia della terapia tripla nel ripristinare la proteina CFTR.

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AbbVie investe $1,9 mld su nuovo anticorpo trispecifico contro il mieloma multiplo [Business]

Il panorama dell’immuno-oncologia si arricchisce di nuove prospettive grazie agli anticorpi trispecifici, molecole in grado di colpire simultaneamente tre diversi bersagli cellulari. È su questa promettente frontiera terapeutica che AbbVie ha deciso di investire, siglando un accordo da oltre 1,9 miliardi di dollari con IGI Therapeutics per ottenere i diritti esclusivi su ISB 2001, una terapia sperimentale destinata al trattamento del mieloma multiplo e, potenzialmente, di alcune malattie autoimmuni.

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Gestione dell'infezione da HIV: importanza dell'ottimizzazione della terapia [Infettivologia]

La gestione dell’infezione da HIV ha fatto enormi progressi, portando oggi la maggior parte delle persone con HIV in trattamento a raggiungere e mantenere una viremia non rilevabile. Tuttavia, l’efficacia della terapia antiretrovirale (ART) non è più il solo parametro da considerare: l’ottimizzazione della terapia è diventata fondamentale per garantire che il trattamento sia ben tollerato, sostenibile e adattato alle esigenze individuali, migliorando così l’aderenza e la qualità di vita del soggetto, in una prospettiva di successo a lungo termine.

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The Impact of Fontan Circulatory Failure on Heart Transplant Survival: A 20-Center Retrospective Cohort Study

Circulation, Ahead of Print. BACKGROUND:Fontan circulatory failure (FCF) is a chronic state in palliated single ventricle heart disease with high morbidity and mortality rates, including heart failure, multisystem end-organ disease, and need for heart transplant. Specific FCF morbidities have not been rigorously defined, limiting study of how FCF morbidities affect pre–heart transplant and post–heart transplant outcomes. We hypothesized that FCF-related morbidities affect survival from heart transplant waitlisting through 1 year after heart transplant.METHODS:This 20-center, retrospective cohort study collected demographic, medical/surgical history, waitlist, and peri- and post–heart transplant data, and a priori defined FCF-specific morbidities, in Fontan patients who were listed for heart transplant from 2008 through 2022. Univariate 2-group statistics compared surviving individuals with those who died anytime from waitlisting to 1 year after heart transplant, died on the waitlist, or underwent transplant and died within 1 year after transplant. Using covariates from both univariate analyses, multivariable logistic regression determined the primary study outcome of independent FCF risk factors for death between waitlist and 1 year after heart transplant.RESULTS:Of 409 waitlisted patients, 24 (5.9%) died on the waitlist. Of the 341 (83.4%) who underwent transplant, 27 (8.5%) did not survive to 1 year. Univariate risk factors for waitlist death included higher aortopulmonary collateral burden, >1 hospitalization in the previous year, younger age, sleep apnea, higher New York Heart Association class, nonenrollment in school or work, and single-parent home. Risk factors for 1-year post–heart transplant mortality included hypoplastic left heart syndrome diagnosis, patent fenestration, anatomic Fontan obstruction, clinical cyanosis (pulse oximetry 1 hospitalization in the year before waitlisting (adjusted odds ratio, 2.0 [95% CI, 1.0–4.1];P=0.05) and clinical cyanosis (adjusted odds ratio, 5.0 [95% CI, 1.8–13.4];P=0.002).CONCLUSIONS:Patients with Fontan palliation selected for heart transplant have substantial mortality rates from waitlisting through transplant. Among FCF-specific morbidities, cyanosis is associated with worsened survival and necessitates further study. Clinical morbidity of any type requiring repeated hospital admission also should prompt consideration of heart transplant.

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Tumore del seno metastatico: Aifa approva elacestrant, dimezza il rischio di progressione [Oncologia-Ematologia]

Nelle pazienti con carcinoma mammario metastatico, una nuova terapia ormonale mirata, elacestrant, ha ridotto il rischio di progressione o morte del 45%. L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di elacestrant per il trattamento di donne in postmenopausa, e di uomini, con carcinoma mammario localmente avanzato o metastatico positivo per i recettori degli estrogeni (ER+) e negativo per la proteina HER2 (HER2-), con una mutazione attivante del gene ESR1, che mostrano progressione della malattia in seguito ad almeno una linea di terapia endocrina comprendente un inibitore delle cicline CDK 4/6.

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Quasi la metà dei medici specialisti prescriverebbe una terapia digitale [Digital Medicine]

L’esperienza maturata con le App per la salute è il punto di partenza per l’introduzione di soluzioni digitali più avanzate, come le Terapie Digitali, un ambito per il quale in Italia non esiste ancora una normativa di riferimento, nonostante diverse proposte di legge che stanno cercando di regolamentarne l’uso: il 45% dei medici specialisti italiani sarebbe disposto a prescriverle, se fosse possibile. Sono alcuni dei risultati della ricerca dell’Osservatorio Life Science Innovation del Politecnico di Milano, presentata oggi durante il convegno “Life Science: costruire il futuro tra digitale, algoritmi e nuove competenze”.

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