Mieloma multiplo di nuova diagnosi, progressione ritardata e più risposte profonde, confermate dalla PET, con la quadrupletta con isatuximab, anche nei pazienti con plasmacitomi. #EHA25 [Oncologia-Ematologia]

Nello studio registrativo IMROZ, una quota significativamente maggiore di pazienti con mieloma multiplo non eleggibili al trapianto autologo trattati in prima linea con la quadrupletta isatuximab-bortezomib-lenalidomide-desametasone (Isa-VRd) ha raggiunto la doppia negatività della malattia minima residua (MRD), misurata sia con il metodo convenzionale (NGS) sia attraverso l’imaging funzionale con PET/CT, rispetto ai pazienti trattati con la tripletta VRd.

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Antibiotici in gravidanza: rischio malformativo associato al trimetoprim-sulfametossazolo nel primo trimestre [Infettivologia]

Le infezioni delle vie urinarie (IVU) rappresentano una delle complicanze infettive più frequenti durante la gravidanza, sia nella forma di batteriuria asintomatica che di cistite acuta. Entrambe le condizioni, se non trattate, possono favorire esiti avversi perinatali, ma il primo trimestre di gestazione è una fase estremamente delicata per lo sviluppo fetale, in cui l’esposizione a farmaci potenzialmente teratogeni può aumentare il rischio di malformazioni congenite. In questo contesto, l’uso di antibiotici deve bilanciare attentamente i benefici per la madre con i possibili rischi per il nascituro.

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Mieloma multiplo ricaduto/refrattario, triplette con belantamab mafodotin confermano i loro benefici, anche nei pazienti ad alto rischio. #EHA25 [Oncologia-Ematologia]

Nei pazienti con mieloma multiplo ricaduto/refrattario che presentano almeno un’alterazione citogenetica associata a un alto rischio di progressione della malattia, il trattamento con l’anticorpo farmaco-coniugato (ADC) anti-BCMA belantamab mafodotin combinato con bortezomib e desametasone (tripletta BVd) offre un beneficio rispetto alla tripletta standard daratumumab-bortezomib-desametasone (DVd) sia in termini di sopravvivenza libera da progressione (PFS) e sopravvivenza globale (OS) sia in termini di tasso di risposte profonde.

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Sanfilippo tipo A: rinviata l'approvazione della terapia genica UX111 per problemi di produzione [Business]

Ultragenyx Pharmaceuticals dovrà attendere ancora prima di poter immettere sul mercato UX111 (valoctocogene roxaparvovec), la sua terapia genica sperimentale destinata al trattamento della sindrome di Sanfilippo tipo A, una rara e devastante malattia genetica pediatrica. La Food and Drug Administration (Fda) ha infatti emesso una complete response letter (CRL), respingendo temporaneamente la domanda di approvazione biologica per il prodotto, a causa di problematiche emerse sul fronte produttivo.

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Ruxolitinib crema nella vitiligine: efficacia reale oltre i dati clinici. #ICD2025 [Dermatologia]

A un anno dall’introduzione di ruxolitinib crema, primo trattamento topico specifico per la vitiligine non segmentale, si apre un nuovo capitolo nella gestione clinica della malattia. In occasione dell’incontro scientifico Sharing Real Practice in Vitiligo: Beyond Clinical Data, svoltosi durante il XIV International Congress of Dermatology, sono state condivise esperienze, casi clinici e dati real-world, confrontando l’efficacia terapeutica osservata nella pratica quotidiana con i risultati degli studi di fase 3. 

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XI Rapporto UNIAMO sulla condizione delle persone con malattia rara [Malattie Rare]

Presentato ieri a Roma, alla presenza di numerosi rappresentanti istituzionali, autorevoli componenti della comunità scientifica e delle Associazioni, l’XI Rapporto MonitoRare sulla condizione delle persone con malattia rara in Italia. Dal 2015 la Federazione UNIAMO – unico caso in Europa e nel mondo – grazie alla collaborazione con le Istituzioni, raccoglie e analizza i dati disponibili per dare vita a un documento che offre una visione globale del sistema malattie rare, partendo dal punto di vista del persona con malattia rara.

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SIMG – diabete, scompenso cardiaco, malattia renale cronica: apprezzamento per la decisione di Aifa di abrogare i Piani Terapeutici [Italia]

La Società Italiana di Medicina Generale e delle Cure Primarie esprime pieno apprezzamento per la decisione comunicata dall’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) il 30 giugno con cui vengono riclassificate le gliflozine (SGLT2-i: inibitori del trasportatore sodio/glucosio di tipo 2) in fascia A e contestualmente abrogati, per l’intera classe, i Piani Terapeutici per il loro utilizzo nel trattamento del diabete di tipo 2, dello scompenso cardiaco e della malattia renale cronica.

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Microbiota intestinale nella fibromialgia: un ruolo emergente? [Dolore]

Una recente review pubblicata su Clinical and Experimental Rheumatology ha messo in luce le nuove evidenze del possibile coinvolgimento del microbiota intestinale nella patogenesi della fibromialgia. Gli autori, tra cui compaiono due esperti italiani il prof. Piercarlo Sarzi Puttini e la prof.ssa Laura Bazzichi, sottolineano che in attesa di studi più approfonditi su tale coinvolgimento è importante adottare un approccio olistico che tengo conto anche della valutazione nutrizionale e di eventuali disbiosi.

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Plasmaderivati e immunoglobuline: da Takeda una pubblicazione sul valore delle terapie, presentata al Senato su iniziativa del Sen. Guido Liris [Oncologia-Ematologia]

“Storia e valore delle immunoglobuline. L’utilizzo terapeutico nelle immunodeficienze primitive, immunodeficienze secondarie e nella polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica”, è una pubblicazione che è un chiaro esempio di sensibilizzazione e diffusione della cultura del valore dei plasmaderivati: comprendere il valore del dono passa anche attraverso la comprensione della difficoltà di vivere con una patologia rara e cronica come un’immunodeficienza o una malattia ancora più rara, come la polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP).

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PDTA sclerosi sistemica Lazio: un documento di riferimento per pazienti e Servizio Sanitario Regionale [Ortopedia e Reumatologia]

“L’intero Collegio dei Reumatologi Italiani-CReI intende complimentarsi con la collega e componente della nostra Società Antonella Marcoccia per l’approvazione avvenuta in questi giorni del PDTA Sclerosi Sistemica della Regione Lazio”.
Lo dichiara Severino Martin Martin, presidente del CReI in merito all’approvazione e pubblicazione del PDTA dedicato a questa malattia autoimmune.

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Theory-based chatbot for promoting colorectal cancer screening in a community setting in Hong Kong: study protocol of a randomised controlled trial

Background
Colorectal cancer (CRC) is the third most common cancer and the second leading cause of cancer mortality worldwide. Despite the organised CRC screening programme, the uptake rate of the population-based CRC screening was still low. Thus, we will conduct a randomised controlled trial in a community setting to evaluate the effectiveness of a theory-based chatbot in promoting CRC screening uptake.

Methods and analysis
A total of 500 eligible participants will be randomly assigned to a WhatsApp Messenger-initiated chatbot outreach group or a standard text reminder group at a ratio of 1:1. The intervention group will deliver Chinese culturally tailored education texts and videos developed based on the Health Belief Model and the Trans-Theoretical Model. The control group will deliver a standard text reminder of information about the Hong Kong organised CRC screening programme. In addition to the baseline assessment and postintervention assessment, all subjects will be followed up for 3 months and 6 months, respectively. The primary outcome will be the CRC screening uptake rate at the 3 month and 6 month follow-up. The secondary outcomes will be the intention to undergo CRC screening uptake, time interval to participate in and complete screening after recruitment, and reasons for not participating in screening at the 3 month and 6 month follow-up. Quantitative data will be analysed using Student’s t-test, Pearson’s 2 test or Fisher’s exact test. Qualitative data will be analysed by thematic analysis.

Ethics and dissemination
Ethical approval of this trial was granted by the Joint Chinese University of Hong Kong-New Territories East Cluster Clinical Research Ethics Committee (2022.614). Written informed consent will be obtained from study participants before enrolment. The findings will be disseminated through peer-reviewed journals.

Trial registration number
The study was registered on clinicaltrials.gov (NCT06192862).

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Epatite D cronica: uno studio internazionale svela l'esperienza dei pazienti e valida nuovi strumenti di valutazione [Gastroenterologia ed epatologia]

Uno studio pubblicato su Journal of Patient-Reported Outcomes, a cui hanno partecipato anche ricercatori italiani, ha fornito preziose evidenze qualitative sull’esperienza dei pazienti affetti da epatite D cronica (CHD). I risultati supportano lo sviluppo di un modello concettuale che descrive in modo completo l’esperienza vissuta dai pazienti e forniscono evidenze a sostegno della validità di contenuto di due questionari come strumenti di valutazione appropriati per l’impiego nei pazienti con CHD.

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