Psoriasi a placche, con bimekizumab tassi elevati di risposte cliniche fino a 5 anni di trattamento [Dermatologia]

Nei pazienti con psoriasi a placche da moderata a grave, il trattamento con bimekizumab ha dimostrato alti tassi di risposta clinica e di miglioramento della qualità di vita correlata alla salute nell’arco di 5 anni, come evidenziato dai dati dello studio BE BRIGHT presentati al congresso della Society of Dermatology Physician Associates (SDPA) tenutosi a Washington, DC, dal 25 al 29 giugno.

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Cellule staminali nella cura di Crohn e colite ulcerosa: tra speranza e realtà clinica [Gastroenterologia ed epatologia]

Le malattie infiammatorie croniche intestinali (MICI), come la malattia di Crohn e la colite ulcerosa, rappresentano una sfida terapeutica complessa. Attualmente, il trattamento si basa sul controllo dell’infiammazione attraverso la modulazione del sistema immunitario. Tuttavia, una nuova frontiera terapeutica, quella delle cellule staminali, si sta facendo largo nella ricerca clinica, con l’obiettivo di rigenerare i tessuti danneggiati e superare i limiti delle terapie immunosoppressive. Sebbene i risultati siano ancora contrastanti e non sufficienti per un’applicazione su larga scala, alcuni studi mostrano segnali promettenti, soprattutto per i casi refrattari di Crohn.

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PASSIoN Trial (Perinatal Arterial Stroke Treated With Intranasal Stromal Cells): 2-Year Safety and Neurodevelopment

Stroke, Ahead of Print. BACKGROUND:The PASSIoN study (Perinatal Arterial Stroke Treated With Stromal Cells Intranasally) demonstrated the feasibility and short-term safety of single-dose allogeneic mesenchymal stromal cells (MSCs) administered intranasally to neonates with perinatal arterial ischemic stroke between February 2020 and April 2021. In this study, we assessed long-term safety and neurodevelopmental outcomes and explored outcome differences with a non–MSC-treated cohort.METHODS:In this post hoc analysis, we evaluated the safety of MSC administration by assessing brain tissue loss, adverse events, and neurodevelopmental outcomes of PASSIoN participants (n=10). The tissue loss ratio was calculated using semi-automatic segmentation based on neonatal and 3-month magnetic resonance imaging. At the age of 2 years, we assessed the occurrence of cerebral palsy, motor and cognitive delays (Zscore

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Azitromicina nella BPCO: modello basato su algoritmo identifica pazienti responder al trattamento [Pneumologia]

Uno studio recentemente pubblicato su Thorax ha identificato, tramite un modello di effetto terapeutico individuale (ITE), quali pazienti rispondono o meno all’azitromicina in aggiunta alla terapia inalatoria tripla per la BPCO, indipendentemente dallo status di fumatore. Questo modello, stando agli autori dello studio, potrebbe aiutare i clinici a personalizzare il trattamento utilizzando pochi dati iniziali.

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Mieloma multiplo ricaduto/refrattario, triplette con belantamab mafodotin confermano i loro benefici, anche nei pazienti ad alto rischio. #EHA25 [Oncologia-Ematologia]

Nei pazienti con mieloma multiplo ricaduto/refrattario che presentano almeno un’alterazione citogenetica associata a un alto rischio di progressione della malattia, il trattamento con l’anticorpo farmaco-coniugato (ADC) anti-BCMA belantamab mafodotin combinato con bortezomib e desametasone (tripletta BVd) offre un beneficio rispetto alla tripletta standard daratumumab-bortezomib-desametasone (DVd) sia in termini di sopravvivenza libera da progressione (PFS) e sopravvivenza globale (OS) sia in termini di tasso di risposte profonde.

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Sanfilippo tipo A: rinviata l'approvazione della terapia genica UX111 per problemi di produzione [Business]

Ultragenyx Pharmaceuticals dovrà attendere ancora prima di poter immettere sul mercato UX111 (valoctocogene roxaparvovec), la sua terapia genica sperimentale destinata al trattamento della sindrome di Sanfilippo tipo A, una rara e devastante malattia genetica pediatrica. La Food and Drug Administration (Fda) ha infatti emesso una complete response letter (CRL), respingendo temporaneamente la domanda di approvazione biologica per il prodotto, a causa di problematiche emerse sul fronte produttivo.

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Ruxolitinib crema nella vitiligine: efficacia reale oltre i dati clinici. #ICD2025 [Dermatologia]

A un anno dall’introduzione di ruxolitinib crema, primo trattamento topico specifico per la vitiligine non segmentale, si apre un nuovo capitolo nella gestione clinica della malattia. In occasione dell’incontro scientifico Sharing Real Practice in Vitiligo: Beyond Clinical Data, svoltosi durante il XIV International Congress of Dermatology, sono state condivise esperienze, casi clinici e dati real-world, confrontando l’efficacia terapeutica osservata nella pratica quotidiana con i risultati degli studi di fase 3. 

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Vasculiti ANCA-associate, conferme per avacopan da studi di real life #EULAR2025 [Ortopedia e Reumatologia]

Nel corso del congresso EULAR, sono stati presentati nuovi dati che suffragano l’impiego di avacopan nel trattamento di due vasculiti ANCA-associate (la granulomatosi con poliangioite e la poliangioite microscopica – GPA ed MPA). Il primo (AVAC-EUR), uno studio osservazionale multicentrico retrospettivo europeo, ha mostrato come la continuazione del trattamento con il farmaco si accompagni ad una riduzione delle ospedalizzazioni e dei tassi di infezione rispetto al quanto osservato con l’ìnterruzione del trattamento entro un anno. Il secondo, uno studio prospettico multicentrico italiano di real life, ha dimostrato l’efficacia precoce e duratura, la sicurezza e i miglioramenti nei punteggi della qualità di vita associati al trattamento con avacopan nella gestione delle vasculiti sopra indicate. in una coorte di pazienti italiani.

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Neurofibromatosi di tipo 1, Progetto SENSE. Video Reportage di PharmaStar [Malattie Rare]

Il progetto SENSE (esperienza Sensoriale nella gestione e trattamento del Neurofibroma pleSsiformE), realizzato grazie al contributo non condizionante di Alexion, nasce dalla volontà di proporre un approccio più profondo, umano e multidisciplinare a una delle sfide più delicate nell’ambito delle malattie rare pediatriche: accompagnare i bambini con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) nella complessa gestione del neurofibroma plessiforme (PN).

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SIMG – diabete, scompenso cardiaco, malattia renale cronica: apprezzamento per la decisione di Aifa di abrogare i Piani Terapeutici [Italia]

La Società Italiana di Medicina Generale e delle Cure Primarie esprime pieno apprezzamento per la decisione comunicata dall’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) il 30 giugno con cui vengono riclassificate le gliflozine (SGLT2-i: inibitori del trasportatore sodio/glucosio di tipo 2) in fascia A e contestualmente abrogati, per l’intera classe, i Piani Terapeutici per il loro utilizzo nel trattamento del diabete di tipo 2, dello scompenso cardiaco e della malattia renale cronica.

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Tumori: l'immunoterapia pre-intervento rivoluziona le cure. Convegno a Napoli [Oncologia-Ematologia]

Dal melanoma al tumore del polmone, dal cancro al seno triplo negativo a quello del colon-retto e della vescica: sono sempre più numerosi i tumori per cui la somministrazione dell’immunoterapia neoadiuvante, cioè del trattamento prima dell’intervento chirurgico, mostra evidenze di maggiore efficacia. Questa nuova evoluzione dell’immunoterapia è al centro della seconda edizione di “I.N.N.O.VA.T.E. – International Neoadjuvant Immunotherapy Across Cancers”, al via oggi, e fino a domani, a Napoli.

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Carcinoma rinofaringeo: la commissione europea approva tislelizumab in combinazione con chemioterapia come trattamento di prima linea [Ema]

BeOne Medicines Ltd., azienda oncologica a livello globale, ha annunciato oggi che la Commissione Europea ha approvato tislelizumab, in combinazione con gemcitabina e cisplatino, per il trattamento di prima linea dei pazienti adulti con carcinoma rinofaringeo (NPC) recidivante o metastatico, non suscettibile di intervento chirurgico o radioterapico curativo.

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