Search Results for: SLA: arriva la diagnosi precoce della malattia

Nello studio registrativo IMROZ, una quota significativamente maggiore di pazienti con mieloma multiplo non eleggibili al trapianto autologo trattati in prima linea con la quadrupletta isatuximab-bortezomib-lenalidomide-desametasone (Isa-VRd) ha raggiunto la doppia negatività della malattia minima residua (MRD), misurata sia con il metodo convenzionale (NGS) sia attraverso l’imaging funzionale con PET/CT, rispetto ai pazienti trattati con la tripletta VRd.

Nei pazienti con mieloma multiplo ricaduto/refrattario che presentano almeno un’alterazione citogenetica associata a un alto rischio di progressione della malattia, il trattamento con l’anticorpo farmaco-coniugato (ADC) anti-BCMA belantamab mafodotin combinato con bortezomib e desametasone (tripletta BVd) offre un beneficio rispetto alla tripletta standard daratumumab-bortezomib-desametasone (DVd) sia in termini di sopravvivenza libera da progressione (PFS) e sopravvivenza globale (OS) sia in termini di tasso di risposte profonde.

A un anno dall’introduzione di ruxolitinib crema, primo trattamento topico specifico per la vitiligine non segmentale, si apre un nuovo capitolo nella gestione clinica della malattia. In occasione dell’incontro scientifico Sharing Real Practice in Vitiligo: Beyond Clinical Data, svoltosi durante il XIV International Congress of Dermatology, sono state condivise esperienze, casi clinici e dati real-world, confrontando l’efficacia terapeutica osservata nella pratica quotidiana con i risultati degli studi di fase 3. 

Ultragenyx Pharmaceuticals dovrà attendere ancora prima di poter immettere sul mercato UX111 (valoctocogene roxaparvovec), la sua terapia genica sperimentale destinata al trattamento della sindrome di Sanfilippo tipo A, una rara e devastante malattia genetica pediatrica. La Food and Drug Administration (Fda) ha infatti emesso una complete response letter (CRL), respingendo temporaneamente la domanda di approvazione biologica per il prodotto, a causa di problematiche emerse sul fronte produttivo.

Traversata fino in Croazia. Gattafoni, ‘Difficile come malattia’

“Storia e valore delle immunoglobuline. L’utilizzo terapeutico nelle immunodeficienze primitive, immunodeficienze secondarie e nella polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica”, è una pubblicazione che è un chiaro esempio di sensibilizzazione e diffusione della cultura del valore dei plasmaderivati: comprendere il valore del dono passa anche attraverso la comprensione della difficoltà di vivere con una patologia rara e cronica come un’immunodeficienza o una malattia ancora più rara, come la polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP).

Le azioni di Ultragenyx Pharmaceutical Inc. e Mereo BioPharma Group plc sono crollate giovedì, rispettivamente di circa il 27% e oltre il 40%, dopo che le due aziende hanno annunciato che lo studio clinico di Fase 3 ORBIT, che valuta setrusumab (UX143) in pazienti pediatrici e giovani adulti affetti da osteogenesi imperfetta (OI), non verrà interrotto anticipatamente per efficacia. Una decisione che ha deluso le aspettative del mercato, che sperava in una conclusione precoce del trial sulla base di risultati intermedi positivi.

Presentato ieri a Roma, alla presenza di numerosi rappresentanti istituzionali, autorevoli componenti della comunità scientifica e delle Associazioni, l’XI Rapporto MonitoRare sulla condizione delle persone con malattia rara in Italia. Dal 2015 la Federazione UNIAMO – unico caso in Europa e nel mondo – grazie alla collaborazione con le Istituzioni, raccoglie e analizza i dati disponibili per dare vita a un documento che offre una visione globale del sistema malattie rare, partendo dal punto di vista del persona con malattia rara.

La Società Italiana di Medicina Generale e delle Cure Primarie esprime pieno apprezzamento per la decisione comunicata dall’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) il 30 giugno con cui vengono riclassificate le gliflozine (SGLT2-i: inibitori del trasportatore sodio/glucosio di tipo 2) in fascia A e contestualmente abrogati, per l’intera classe, i Piani Terapeutici per il loro utilizzo nel trattamento del diabete di tipo 2, dello scompenso cardiaco e della malattia renale cronica.

Nel corso del congresso EULAR, sono stati presentati nuovi dati che suffragano l’impiego di avacopan nel trattamento di due vasculiti ANCA-associate (la granulomatosi con poliangioite e la poliangioite microscopica – GPA ed MPA). Il primo (AVAC-EUR), uno studio osservazionale multicentrico retrospettivo europeo, ha mostrato come la continuazione del trattamento con il farmaco si accompagni ad una riduzione delle ospedalizzazioni e dei tassi di infezione rispetto al quanto osservato con l’ìnterruzione del trattamento entro un anno. Il secondo, uno studio prospettico multicentrico italiano di real life, ha dimostrato l’efficacia precoce e duratura, la sicurezza e i miglioramenti nei punteggi della qualità di vita associati al trattamento con avacopan nella gestione delle vasculiti sopra indicate. in una coorte di pazienti italiani.

“L’intero Collegio dei Reumatologi Italiani-CReI intende complimentarsi con la collega e componente della nostra Società Antonella Marcoccia per l’approvazione avvenuta in questi giorni del PDTA Sclerosi Sistemica della Regione Lazio”.
Lo dichiara Severino Martin Martin, presidente del CReI in merito all’approvazione e pubblicazione del PDTA dedicato a questa malattia autoimmune.

Indossa un monitor per il glucosio e ha una pompa per l’insulina

Lo screening non è ancora nei Lea, progetto al San Camillo

Un paziente con amiloidosi cardiaca da transtiretina (ATTR) oggi in Italia può ricevere diagnosi e cure molto diverse a seconda della Regione in cui vive. Eppure, questa malattia rara, spesso sottovalutata e diagnosticata troppo tardi, necessita di un percorso di cura rapido, personalizzato e multidisciplinare.
Per rispondere a questa sfida, Bistoncini Partners ha realizzato, con il contributo non condizionante di Pfizer, il Position Paper: “L’importanza dei PDTA personalizzati per la gestione del paziente con Amiloidosi da Transtiretina”, che viene oggi presentato nel corso di una conferenza stampa promossa dalla Senatrice Elena Murelli

L’idrosadenite suppurativa è una malattia cutanea cronica e infiammatoria che interessa i follicoli piliferi. Si presenta con noduli infiammatori profondi e dolorosi, ascessi, tunnel drenanti (draining tunnels, DTs) e cicatrici, localizzati tipicamente in aree intertriginose del corpo1. Bimekizumab (BKZ), anticorpo monoclonale umanizzato diretto contro le interleuchine IL-17A e IL-17F, ha mostrato risultati promettenti nel trattamento dell’HS. I dati dello studio di estensione in aperto BE HEARD EXT, presentati durante la XIV edizione dell’International Congress of Dermatology confermano un miglioramento clinicamente rilevante delle lesioni e dei tunnel drenanti mantenuto fino a due anni.2