Cellule staminali nella cura di Crohn e colite ulcerosa: tra speranza e realtà clinica [Gastroenterologia ed epatologia]

Le malattie infiammatorie croniche intestinali (MICI), come la malattia di Crohn e la colite ulcerosa, rappresentano una sfida terapeutica complessa. Attualmente, il trattamento si basa sul controllo dell’infiammazione attraverso la modulazione del sistema immunitario. Tuttavia, una nuova frontiera terapeutica, quella delle cellule staminali, si sta facendo largo nella ricerca clinica, con l’obiettivo di rigenerare i tessuti danneggiati e superare i limiti delle terapie immunosoppressive. Sebbene i risultati siano ancora contrastanti e non sufficienti per un’applicazione su larga scala, alcuni studi mostrano segnali promettenti, soprattutto per i casi refrattari di Crohn.

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Mieloma multiplo ricaduto/refrattario, triplette con belantamab mafodotin confermano i loro benefici, anche nei pazienti ad alto rischio. #EHA25 [Oncologia-Ematologia]

Nei pazienti con mieloma multiplo ricaduto/refrattario che presentano almeno un’alterazione citogenetica associata a un alto rischio di progressione della malattia, il trattamento con l’anticorpo farmaco-coniugato (ADC) anti-BCMA belantamab mafodotin combinato con bortezomib e desametasone (tripletta BVd) offre un beneficio rispetto alla tripletta standard daratumumab-bortezomib-desametasone (DVd) sia in termini di sopravvivenza libera da progressione (PFS) e sopravvivenza globale (OS) sia in termini di tasso di risposte profonde.

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Sanfilippo tipo A: rinviata l'approvazione della terapia genica UX111 per problemi di produzione [Business]

Ultragenyx Pharmaceuticals dovrà attendere ancora prima di poter immettere sul mercato UX111 (valoctocogene roxaparvovec), la sua terapia genica sperimentale destinata al trattamento della sindrome di Sanfilippo tipo A, una rara e devastante malattia genetica pediatrica. La Food and Drug Administration (Fda) ha infatti emesso una complete response letter (CRL), respingendo temporaneamente la domanda di approvazione biologica per il prodotto, a causa di problematiche emerse sul fronte produttivo.

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Ruxolitinib crema nella vitiligine: efficacia reale oltre i dati clinici. #ICD2025 [Dermatologia]

A un anno dall’introduzione di ruxolitinib crema, primo trattamento topico specifico per la vitiligine non segmentale, si apre un nuovo capitolo nella gestione clinica della malattia. In occasione dell’incontro scientifico Sharing Real Practice in Vitiligo: Beyond Clinical Data, svoltosi durante il XIV International Congress of Dermatology, sono state condivise esperienze, casi clinici e dati real-world, confrontando l’efficacia terapeutica osservata nella pratica quotidiana con i risultati degli studi di fase 3. 

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Azitromicina nella BPCO: modello basato su algoritmo identifica pazienti responder al trattamento [Pneumologia]

Uno studio recentemente pubblicato su Thorax ha identificato, tramite un modello di effetto terapeutico individuale (ITE), quali pazienti rispondono o meno all’azitromicina in aggiunta alla terapia inalatoria tripla per la BPCO, indipendentemente dallo status di fumatore. Questo modello, stando agli autori dello studio, potrebbe aiutare i clinici a personalizzare il trattamento utilizzando pochi dati iniziali.

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Alzheimer, a Milano si riunisce un'alleanza internazionale per affrontare la sfida comune #MindtheFuture [Neurologia e Psichiatria]

Quali strategie e politiche dovranno essere messe in atto a livello internazionale per affrontare quella che è stata definita una vera e propria pandemia del nuovo millennio? A queste e molte altre domande ha cercato di rispondere l’evento “MIND THE FUTURE – A CROSS COUNTRY ALZHEIMER READINESS PACT”,  promosso dalla Fondazione della Sostenibilità Sociale, con il patrocinio della Società Italiana di Farmacologia e il supporto non condizionante di Lilly Italia, GE Healthcare, Biogen, Siemens e Fujirebio — che si è articolato in due giornate di lavoro che hanno preso avvio nella cornice istituzionale di Regione Lombardia e si sono concluse presso Università Vita Salute San Raffaele.

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Neurofibromatosi di tipo 1, Progetto SENSE. Video Reportage di PharmaStar [Malattie Rare]

Il progetto SENSE (esperienza Sensoriale nella gestione e trattamento del Neurofibroma pleSsiformE), realizzato grazie al contributo non condizionante di Alexion, nasce dalla volontà di proporre un approccio più profondo, umano e multidisciplinare a una delle sfide più delicate nell’ambito delle malattie rare pediatriche: accompagnare i bambini con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) nella complessa gestione del neurofibroma plessiforme (PN).

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Vasculiti ANCA-associate, conferme per avacopan da studi di real life #EULAR2025 [Ortopedia e Reumatologia]

Nel corso del congresso EULAR, sono stati presentati nuovi dati che suffragano l’impiego di avacopan nel trattamento di due vasculiti ANCA-associate (la granulomatosi con poliangioite e la poliangioite microscopica – GPA ed MPA). Il primo (AVAC-EUR), uno studio osservazionale multicentrico retrospettivo europeo, ha mostrato come la continuazione del trattamento con il farmaco si accompagni ad una riduzione delle ospedalizzazioni e dei tassi di infezione rispetto al quanto osservato con l’ìnterruzione del trattamento entro un anno. Il secondo, uno studio prospettico multicentrico italiano di real life, ha dimostrato l’efficacia precoce e duratura, la sicurezza e i miglioramenti nei punteggi della qualità di vita associati al trattamento con avacopan nella gestione delle vasculiti sopra indicate. in una coorte di pazienti italiani.

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SIMG – diabete, scompenso cardiaco, malattia renale cronica: apprezzamento per la decisione di Aifa di abrogare i Piani Terapeutici [Italia]

La Società Italiana di Medicina Generale e delle Cure Primarie esprime pieno apprezzamento per la decisione comunicata dall’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) il 30 giugno con cui vengono riclassificate le gliflozine (SGLT2-i: inibitori del trasportatore sodio/glucosio di tipo 2) in fascia A e contestualmente abrogati, per l’intera classe, i Piani Terapeutici per il loro utilizzo nel trattamento del diabete di tipo 2, dello scompenso cardiaco e della malattia renale cronica.

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Tumori: l'immunoterapia pre-intervento rivoluziona le cure. Convegno a Napoli [Oncologia-Ematologia]

Dal melanoma al tumore del polmone, dal cancro al seno triplo negativo a quello del colon-retto e della vescica: sono sempre più numerosi i tumori per cui la somministrazione dell’immunoterapia neoadiuvante, cioè del trattamento prima dell’intervento chirurgico, mostra evidenze di maggiore efficacia. Questa nuova evoluzione dell’immunoterapia è al centro della seconda edizione di “I.N.N.O.VA.T.E. – International Neoadjuvant Immunotherapy Across Cancers”, al via oggi, e fino a domani, a Napoli.

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Bimekizumab nell'idrosadenite suppurativa: miglioramento clinicamente rilevante mantenuto fino a due anni.  [Dermatologia]

L’idrosadenite suppurativa è una malattia cutanea cronica e infiammatoria che interessa i follicoli piliferi. Si presenta con noduli infiammatori profondi e dolorosi, ascessi, tunnel drenanti (draining tunnels, DTs) e cicatrici, localizzati tipicamente in aree intertriginose del corpo1. Bimekizumab (BKZ), anticorpo monoclonale umanizzato diretto contro le interleuchine IL-17A e IL-17F, ha mostrato risultati promettenti nel trattamento dell’HS. I dati dello studio di estensione in aperto BE HEARD EXT, presentati durante la XIV edizione dell’International Congress of Dermatology confermano un miglioramento clinicamente rilevante delle lesioni e dei tunnel drenanti mantenuto fino a due anni.2

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Cancro della prostata non metastatico ormono-sensibile, Aifa approva  la rimborsabilità di enzalutamide. Cambia il paradigma di cura [Italia]

L’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha riconosciuto la rimborsabilità di un’ulteriore indicazione terapeutica per enzalutamide, sulla base dei risultati dello studio di Fase 3 EMBARK. Con questa autorizzazione enzalutamide diventa il primo ed unico inibitore del segnale del recettore degli androgeni che ha ottenuto la rimborsabilità per il trattamento di uomini adulti con cancro della prostata non metastatico ormono-sensibile (nmHSPC) con recidiva biochimica (BCR) ad alto rischio non idonei alla radioterapia di salvataggio

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