Tumori: l'immunoterapia pre-intervento rivoluziona le cure. Convegno a Napoli [Oncologia-Ematologia]

Dal melanoma al tumore del polmone, dal cancro al seno triplo negativo a quello del colon-retto e della vescica: sono sempre più numerosi i tumori per cui la somministrazione dell’immunoterapia neoadiuvante, cioè del trattamento prima dell’intervento chirurgico, mostra evidenze di maggiore efficacia. Questa nuova evoluzione dell’immunoterapia è al centro della seconda edizione di “I.N.N.O.VA.T.E. – International Neoadjuvant Immunotherapy Across Cancers”, al via oggi, e fino a domani, a Napoli.

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Osteogenesi imperfetta, bisognerà attendere per la chiusura della fase III di setrusumab. Delusione in Borsa. [Ortopedia e Reumatologia]

Le azioni di Ultragenyx Pharmaceutical Inc. e Mereo BioPharma Group plc sono crollate giovedì, rispettivamente di circa il 27% e oltre il 40%, dopo che le due aziende hanno annunciato che lo studio clinico di Fase 3 ORBIT, che valuta setrusumab (UX143) in pazienti pediatrici e giovani adulti affetti da osteogenesi imperfetta (OI), non verrà interrotto anticipatamente per efficacia. Una decisione che ha deluso le aspettative del mercato, che sperava in una conclusione precoce del trial sulla base di risultati intermedi positivi.

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Neurofibromatosi di tipo 1, Progetto SENSE. Video Reportage di PharmaStar [Malattie Rare]

Il progetto SENSE (esperienza Sensoriale nella gestione e trattamento del Neurofibroma pleSsiformE), realizzato grazie al contributo non condizionante di Alexion, nasce dalla volontà di proporre un approccio più profondo, umano e multidisciplinare a una delle sfide più delicate nell’ambito delle malattie rare pediatriche: accompagnare i bambini con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) nella complessa gestione del neurofibroma plessiforme (PN).

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SIMG – diabete, scompenso cardiaco, malattia renale cronica: apprezzamento per la decisione di Aifa di abrogare i Piani Terapeutici [Italia]

La Società Italiana di Medicina Generale e delle Cure Primarie esprime pieno apprezzamento per la decisione comunicata dall’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) il 30 giugno con cui vengono riclassificate le gliflozine (SGLT2-i: inibitori del trasportatore sodio/glucosio di tipo 2) in fascia A e contestualmente abrogati, per l’intera classe, i Piani Terapeutici per il loro utilizzo nel trattamento del diabete di tipo 2, dello scompenso cardiaco e della malattia renale cronica.

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Vasculiti ANCA-associate, conferme per avacopan da studi di real life #EULAR2025 [Ortopedia e Reumatologia]

Nel corso del congresso EULAR, sono stati presentati nuovi dati che suffragano l’impiego di avacopan nel trattamento di due vasculiti ANCA-associate (la granulomatosi con poliangioite e la poliangioite microscopica – GPA ed MPA). Il primo (AVAC-EUR), uno studio osservazionale multicentrico retrospettivo europeo, ha mostrato come la continuazione del trattamento con il farmaco si accompagni ad una riduzione delle ospedalizzazioni e dei tassi di infezione rispetto al quanto osservato con l’ìnterruzione del trattamento entro un anno. Il secondo, uno studio prospettico multicentrico italiano di real life, ha dimostrato l’efficacia precoce e duratura, la sicurezza e i miglioramenti nei punteggi della qualità di vita associati al trattamento con avacopan nella gestione delle vasculiti sopra indicate. in una coorte di pazienti italiani.

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Nuova sfida della Fondazione Lilly: formare i leader della Sanità del futuro. VideoReportage di PharmaStar [Diabete]

Un investimento strategico per il futuro della Sanità pubblica italiana, pensato per colmare il divario in ricerca e innovazione e costruire competenze che sappiano guidare il cambiamento. È questo il cuore della nuova missione della Fondazione Lilly per l’Italia, che con il piano “30×30” nei prossimi 10 anni investirà oltre 1,5 milioni di euro per finanziare 30 dottorati di ricerca in 30 università italiane, in tutte le regioni del Paese.

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Fibrosi cistica, ivacaftor è un componente chiave della terapia tripla di combinazione [Pneumologia]

Un nuovo studio recentemente pubblicato ha confermato che ivacaftor, uno dei tre farmaci che compongono la terapia tripl elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor, è fondamentale per ripristinare la capacità di eliminare il muco nelle persone affette da fibrosi cistica (FC). L’interesse verso questo aspetto nasce da studi precedenti, che avevano ipotizzato che un’esposizione prolungata a ivacaftor potesse ostacolare il corretto funzionamento della proteina CFTR (difettosa nei pazienti con FC). Tuttavia, i ricercatori hanno scoperto che le condizioni in cui vengono coltivate le cellule in laboratorio influenzano fortemente l’efficacia della terapia tripla nel ripristinare la proteina CFTR.

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Obesità con e senza diabete di tipo 2, triplo agonista sperimentale retatrutide migliora i profili metabolici [Diabete]

Nelle persone obese, con o senza diabete di tipo 2, il farmaco sperimentale a somministrazione settimanale retatrutide, che agisce come agonista recettoriale del GIP, del GLP-1 e del glucagone, ha migliorato i profili metabolici. Sono i risultati di un’analisi esplorativa dei biomarcatori di uno studio di fase II presentati al congresso 2025 dell’American Diabetes Association (ADA).

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Basalioma, con immunoterapico “locale” possibile remissione [Oncologia-Ematologia]

Dopo aver dimostrato la sua efficacia nel melanoma, il farmaco immunoterapico Daromun, iniettabile direttamente nella massa tumorale, sembra essere promettente anche nel trattamento dei tumori cutanei più diffusi: il carcinoma basocellulare e quello squamocellulare. I risultati preliminari di uno studio di fase II verranno discussi domani a Napoli in occasione della seconda edizione del congresso INNOVATE – International Neoadjuvant Immunotherapy Across Cancers

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Gestione dell'infezione da HIV: importanza dell'ottimizzazione della terapia [Infettivologia]

La gestione dell’infezione da HIV ha fatto enormi progressi, portando oggi la maggior parte delle persone con HIV in trattamento a raggiungere e mantenere una viremia non rilevabile. Tuttavia, l’efficacia della terapia antiretrovirale (ART) non è più il solo parametro da considerare: l’ottimizzazione della terapia è diventata fondamentale per garantire che il trattamento sia ben tollerato, sostenibile e adattato alle esigenze individuali, migliorando così l’aderenza e la qualità di vita del soggetto, in una prospettiva di successo a lungo termine.

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