Fda approva la sperimentazione della terapia genica sviluppata alla Maugeri per rara aritmia pediatrica [Fda]

La Food and Drug Administration (Fda) ha approvato la richiesta di IND (Investigational New Drug) presentata da Solid Biosciences Inc. (“Solid Bio”) per l’avvio della sperimentazione clinica della terapia genica denominata SGT-501 di Solid Bio per la Tachicardia Ventricolare Polimorfa Catecolaminergica (CPVT), una grave patologia aritmogena di origine genetica per la quale, ad oggi, non esistono trattamenti mirati.

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Cellule staminali nella cura di Crohn e colite ulcerosa: tra speranza e realtà clinica [Gastroenterologia ed epatologia]

Le malattie infiammatorie croniche intestinali (MICI), come la malattia di Crohn e la colite ulcerosa, rappresentano una sfida terapeutica complessa. Attualmente, il trattamento si basa sul controllo dell’infiammazione attraverso la modulazione del sistema immunitario. Tuttavia, una nuova frontiera terapeutica, quella delle cellule staminali, si sta facendo largo nella ricerca clinica, con l’obiettivo di rigenerare i tessuti danneggiati e superare i limiti delle terapie immunosoppressive. Sebbene i risultati siano ancora contrastanti e non sufficienti per un’applicazione su larga scala, alcuni studi mostrano segnali promettenti, soprattutto per i casi refrattari di Crohn.

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Fibrosi cistica, ivacaftor è un componente chiave della terapia tripla di combinazione [Pneumologia]

Un nuovo studio recentemente pubblicato ha confermato che ivacaftor, uno dei tre farmaci che compongono la terapia tripl elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor, è fondamentale per ripristinare la capacità di eliminare il muco nelle persone affette da fibrosi cistica (FC). L’interesse verso questo aspetto nasce da studi precedenti, che avevano ipotizzato che un’esposizione prolungata a ivacaftor potesse ostacolare il corretto funzionamento della proteina CFTR (difettosa nei pazienti con FC). Tuttavia, i ricercatori hanno scoperto che le condizioni in cui vengono coltivate le cellule in laboratorio influenzano fortemente l’efficacia della terapia tripla nel ripristinare la proteina CFTR.

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