L’FDA ha approvato Lipfendra (enlicitide), la prima terapia orale che inibisce la Proprotein Convertase Subtilisin/Kexin Type 9 (PCSK9) per ridurre il colesterolo cattivo (LDL-C) negli adulti con ipercolesterolemia.
L’efficacia di Lipfendra è stata dimostrata in due studi clinici su 3.207 adulti.
La riduzione media del LDL-C con Lipfendra è stata del 56% nel primo studio e del 59% nel secondo.
Il razionale dello studio si basa sul superamento del limite principale degli inibitori di PCSK9 tradizionali (evolocumab, alirocumab), ovvero la somministrazione iniettiva parenterale.
Enlicitide è un peptide macrociclico progettato per l’assunzione orale quotidiana. Nei trial clinici di Fase III che hanno supportato l’approvazione FDA, la somministrazione giornaliera di enlicitide 20 mg, in aggiunta alla dieta e all’esercizio fisico, ha dimostrato una riduzione statisticamente e clinicamente significativa del colesterolo LDL in adulti affetti da ipercolesterolemia primaria e ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH).
Il profilo di tollerabilità è risultato sovrapponibile a quello del placebo, senza segnali di tossicità gastrointestinale o sistemica rilevanti.
Lipfendra ha ricevuto una Revisione Prioritaria ed è stato approvato per Merck Sharp & Dohme LLC.
Rilevanza clinico-scientifica: L’approvazione di enlicitide (Lipfendra) rappresenta una svolta terapeutica nel management dell’ipercolesterolemia, offrendo la potenza biologica dell’inibizione di PCSK9 tramite una comoda somministrazione orale giornaliera.
